高值罕见病药物——诺西那生钠被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》(简称：国家医保目录)受到社会的广泛关注。
1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》正式实施。新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者接受了诺西那生钠治疗。
据悉，脊髓性肌萎缩症(SMA)是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，新发患者以儿童为主，治疗和照护负担重。诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物。它是针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，可精准靶向针对SMA的致病原因，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市。
四川大学华西第二医院神经内科罗蓉教授当日对记者说：“很荣幸在2022年的第一天，也是医保落地的首日为SMA患者进行治疗，相信中国的SMA临床诊疗水平将迎来新的发展阶段。”患者组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍表示：“从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，患儿家庭负担将大大减轻。这是中国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物！”
据悉，本月，关于诺西那生钠的医保政策将在中国20多个省市陆续执行。